Une étape importante a été franchie dans la lutte contre la mucoviscidose avec l’arrivée des modificateurs du canal CFTR. Des molécules qui agissent directement sur la cause de la maladie et non sur ses symptômes. Le Kaftrio et le Symkevi améliorent ainsi sensiblement l’état des patients.

Dans le combat contre mucoviscidose, trente ans de recherches auront été nécessaires pour tenir un espoir raisonnable de battre cette maladie génétique.  Deux molécules, appartenant à une nouvelle génération de médicaments, ont obtenu cette année leur remboursement. Il s’agit du Kaftrio (elexacaftor) et du Symkevi (ivacaftor). Ces substances innovent par leur mode d’action, qui ne vise pas à soulager les symptômes des patients mais à s’attaquer aux causes de la maladie. Début octobre, un communiqué de l’Académie de médecine qualifiait d’ailleurs les traitements basés sur l’emploi de cette famille de molécules de « révolution thérapeutique ».

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